Contribution: Collaborative Science, Technology and Innovation Program - Collaborative R&D Initiatives

The project aims to further develop the D19 clone into a user-friendly cell line for producing AAV vectors, enhancing supply for laboratories working on AAV-based gene therapies. The D19 cell line was generated by NRC from suspension and serum-free media-adapted HEK293SF cells. Using lentiviral vectors, this parental cell line was modified to integrate into its genome a gene expression regulation system induced by the addition of cumate and coumermycin to express AAV Rep proteins (Rep40 and Rep68). Three of the best clones produced AAV titers comparable to those obtained by standard triple plasmid transfection of their parental cells. Anticipated outcomes include expanding AAV production capacity, enhancing market position, generating revenue for further technology development, achieving a breakthrough in AAV bioproduction by reducing costs and streamlining industrial scaling, and strengthening Canada’s biomanufacturing capabilities in gene therapies to enhance autonomy in high-value pharmaceuticals

Le projet fait fond sur le développement du clone D19 pour en faire une lignée cellulaire facile à utiliser pour la production de vecteurs de virus associé aux adénovirus (VAA), améliorant ainsi l’approvisionnement des laboratoires travaillant sur les thérapies géniques basées sur les VAA. La lignée cellulaire D19 a été générée par le CNRC à partir de cellules HEK293SF en suspension et adaptées à un milieu sans sérum. En utilisant des vecteurs lentiviraux, cette lignée cellulaire parentale a été modifiée pour intégrer dans son génome un système de régulation de l’expression génique induit par l’ajout de cumate et de coumermycine pour exprimer les protéines Rep de VAA (Rep40 et Rep68). Trois des meilleurs clones ont produit des titres de VAA comparables à ceux obtenus par transfection triple plasmide standard de leurs cellules parentales. Les résultats escomptés comprennent l’augmentation de la capacité de production de VAA, l’amélioration de la position sur le marché, la génération de revenus pour la poursuite du développement technologique, la réalisation d’une percée dans la bioproduction de VAA en réduisant les coûts et en rationalisant la mise à l’échelle industrielle, et le renforcement des capacités de biofabrication du Canada dans le domaine des thérapies géniques afin d’accroître l’autonomie dans les produits pharmaceutiques à haute valeur ajoutée.

In the short term, anticipated outcomes will be strengthened collaborations across industry, academia, and government to support research excellence. In the medium term, anticipated outcomes will be the development of new and potentially disruptive technologies with collaborators. In the long term, find collaborative solutions to public policy challenges and create stronger innovation systems.

À court terme, les résultats prévus seront des collaborations renforcées entre l'industrie, le milieu universitaire et le gouvernement pour soutenir l'excellence en recherche. À moyen terme, les résultats attendus seront le développement de nouvelles technologies potentiellement perturbatrices avec des collaborateurs. À long terme, trouver des solutions collaboratives aux défis des politiques publiques et créer des systèmes d'innovation plus solides.

Collaborate on multiparty research and development programs to catalyze transformative, high-risk, high-reward research with the potential for game-changing scientific discoveries and technological breakthroughs in priority areas.

Collaborer à des programmes multipartites de recherche-développement dans le but de profiter de la synergie entre la recherche transformatrice à haut risque et à haut rendement et le potentiel de découvertes scientifiques et de percées technologiques révolutionnaires dans des secteurs d’intervention prioritaires.