Grant: Master's Award: Canada Graduate Research Scholarships - Master's program

Les maladies rares touchent environ une personne sur 20 mondialement. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) fait partie de ces maladies et un garçon sur 5000 est atteint. Malgré les traitements approuvés, la réduction de la qualité et de l’espérance de vie des individus atteints persiste. Plusieurs processus cellulaires, comme l’inflammation, sont dysfonctionnels dans la maladie. De récentes évidences suggèrent que l’autophagie serait aussi altérée dans la maladie. L’autophagie est le processus par lequel des composantes cellulaires endommagées sont dégradées puis réutilisées par la cellule. Les dérèglements autophagiques pourraient potentiellement contribuer à l’inflammation chronique observée dans les muscles pendant le développement de la maladie, menant ultimement à une perte de fonction musculaire. Pour vérifier cette hypothèse, nous utiliserons une lignée de souris D2.mdx correspondant au modèle le plus représentatif de la DMD chez l'humain et elles seront traitées à la rapamycine, un activateur de l’autophagie. À la fin des traitements, nous évaluerons plusieurs paramètres physiologiques, tels que la production de force, la respiration mitochondriale et l'intégrité musculaire. Ce projet novateur permettra de déterminer le rôle de l’autophagie dans la progression des symptômes de dégénération musculaire et s’inscrit comme une étape cruciale vers le développement, à plus long terme, de traitements supplémentaires de la DMD.